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파이프라인

바이오의약품 후보물질

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Candidate Active Substance Therapeutic Area Discovery Process Dev. Preclinical Phase I Phase II Phase III Approval
RBB-002 Biobetter Engineered Aflibercept nAMD etc.

 

RBA-004 Bispecific Ab Cancer Inflammation.

 

RBG-005 Gene therapy Sjögren's Syndrome

 

치료방법
퓨전단백질 치료제
치료기전
VEGF와 PIGF 억제제
특이사항
바이오의약품의 단백질 크기가 증가되면 반감기(half-life)가 증가되어 약효 지속시간을 늘일 수 있음. 항체 단백질의 Fc 부분을 개량하여 Fc receptor (FcRn)의 결합력을 증가시킴으로써 약효 지속 시간을 늘일 수 있음.

황반병성

노화로 인한 황반의 퇴행성변화가 주원인으로 55~74세 인구의 약 10%, 75~84세 인구의 약 30%에서 발병되고 있습니다.
황반변성은 세계 주요 선진국에서 55세 이상 성인의 실명을 초래하는 가장 흔한 원인질환으로 꼽혀 조기진단과 치료가 무엇보다 중요합니다.

* 본 프로젝트는 충청북도 첨단의료기술 가치창출사업 과제로서 연구비를 지원받고 있으며, 오송첨단의료진흥재단 신약개발지원센터 및 실험동물센터의 인력과 장비를 활용해 개발에 임하고 있음

치료방법
재조합 항체치료제
치료기전
자가면역성 질환을 야기시키는 cytokine imbalance를 정상화하는 방편의 일환으로 전사인자인 STAT3의 작용을 억제해 염증 반응에 중요한 역할을 담당하는 것으로 알려진 TNF-α 및 IL-6의 과발현을 방지하여 치료의 효과를 달성함
특이사항
세포의 내부에서 전사인자로 작용하는 STAT3의 작용억제를 위해 cell-penetrating bi-specific antibody로 개발함. 특별히, tyrosine residue의 인산화를 통해 활성화가 이루어지는 STAT3의 작용기전을 감안해 인산화가 이루어진 STAT3만을 선별적으로 억제할 수 있는 항체로 개발함
기대효과

Cell penetration bi-specific 항체를 사용해 활성화되어 있는 STAT3만을 선별적으로 억제함으로서 불필요한 부작용 또는 독성을 최소화하는 가운데 자가면역성 염증 반응을 제어하는 치료효과를 달성할 수 있음

파급효과
Cell penetrating bi-specific 항체의 성공적인 개발은 세포내에서 중요한 역할들을 담당하는 많은 종류의 전사인자들의 작용을 억제하는 표적치료제의 개발로 이어질 수 있어서, 100가지가 넘는 자가면역성 질환 뿐만이 아니라 심혈관계 질환 치료제나 항암 표적치료제의 효과적인 개발로 이어질 수 있는 잠재력이 있음
치료방법
ADENO-ASSOCIATE VIRUS(AAV-2)를 사용한 SIRNA 유전자치료제
치료기전
siRNA를 사용해 쇼그렌증후군 환자에서 나타나는 BMP-6 과발현을 억제함
특이사항
A. 인조프로모터를 사용한 표적치료제 (synthetic gene promoter technology)
B. 환자의 유전적 프로파일에 따른 환자 맞춤형치료제 (personalized medicine)
기대효과
siRNA을 통한 BMP-6의 발현 억제가 침샘 세포에서의 water channel protein인 Aquaporin-5의 발현 증가를 초래해 침샘의 정상적인 분비를 촉진해 증상을 완화하고 병변의 확대를 방지함

쇼그렌 증후군

자가면역성 질환의 일종이며 구강건조증 및 안구건조증 등의 증상을 비롯해 전신적인 염증 반응을 일으켜 환자의 생활의 질을 현저히 악화시키는 만성적 질병으로, 현재 쇼그렌 증후군에 대한 적절한 원인 치료제가 개발되지 않은 상태입니다.
로피바이오는 쇼그렌증후군 환자의 약 60%에서 관찰되고 있는 BMP6의 과발현 현상을 억제해 정상인의 수준으로 환원시켜주는 것을 치료적 목표로 하며, 구제척으로는, BMP6 RNAi를 장착한 adeno-associate virus(AAV) 벡터를 환자의 침샘에 직접 주입함으로서 BMP6의 발현을 억제하는 방식을 적용합니다.
특별히, 유전자치료제의 안전성을 높이기 위해, 로피바이오의 특허기술인 인조 유전자프로모터기술을 사용해 환자의 침샘 세포에서만 작용하는 targeting promoter를 적용해 투여되는 유전자 치료제의 효과가 타겟 세포에서만으로 국한되어 지는 표적치료제로 개발합니다.
나아가, 쇼그렌증후군 환자들의 유전적 프로파일을 사용해 BMP6 RNAi의 치료 효과를 가장 효율적으로 달성할 수 있는 환자군을 도출해 환자 맞춤형 치료제로서 개발하고 있습니다.