| 제품명 | 물질 | 대상질환 | 기초연구 및 동물실험 | 전임상 (진입예상) |
임상1상 (진입예상) |
임상2상 (진입예상) |
임상3상 (진입예상) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| RF-GS01 | 줄기세포 치료제 | 자가면역성 난청질환 | 진행중 | ● | |||
| RF-GS02 | 줄기세포 치료제 | 자가면역성 쇼그렌증후군 | 진행중 | ● | |||
| RF-A01 | 항체의약품 bi-specific |
류마티스성 관절염 | 진행중 | ● | |||
| RF-A02 | 항체의약품 | 대장암 | 진행중 | ● |
- 치료방법
- 성체 지방유래 줄기세포 치료제
- 치료기전
- 지방유래줄기세포치료제: regulatory T 세포를 활성화하는 동시에
세포내 cytokine balance 및 항상성을 유지해 치료의 효과를 높이고
유지해주는 역할을 담당함
- 정부과제
- 충청북도 첨단의료기술 가치창출 과제 (정부지원금: 1년간 2억원)
자가면역성 난청(autoimmune inner ear disease, AIED)은 자가 항체 또는 자가 면역 세포가 내이의 조직을 파괴함으로써 발생하게 되며, 점진적인 청각 손실 및 어지러움증을 수반함. 대부분의 경우 청각 손실은 이명 증상을 동반하게 되며, 때로는 메니에르 병의 증상과 유사해 혈청내 높은 수치의 항체 형성과 연계되는 갑작스러운 어지러움증을 겪게 됨. AIED는 희귀병 중의 하나로 전체 청각장애 환자의 약 1%정도를 차지하는 것으로 알려짐.
- 내이의 일시적인 외상이
cytokine 반응과 추가적인
면역반응을 유래함으로써
내이의 조직 손상이 더욱
깊어지는 현상
- 유해물질 또는 바이러스나
박테리아의 공격을 방어하기
위한 환자의 항체 또는
면역세포 반응이 내이의
조직을 손상하게 되는 현상
- 환자의 면역체계의
오작동으로 인해 수술이나
감염에 대응하기 위해
내이에서 분비하는 물질에
대한 자가 면역 반응을
일으키는 현상
- 환자의 면역반응체계에
간여하는 유전자들에 대한
유전적인 요인
* 본 프로젝트는 충청북도 첨단의료기술 가치창출사업 과제로서 연구비를 지원받고 있으며, 오송첨단의료진흥재단 신약개발지원센터 및 실험동물센터의 인력과 장비를 활용해 개발에 임하고 있음
- 치료방법
- ADENO-ASSOCIATE VIRUS(AAV-2)를 사용한 SIRNA 유전자치료제
- 치료기전
- siRNA를 사용해 쇼그렌증후군 환자에서 나타나는 BMP-6 과발현
을 억제함 - 특이사항
- A. 인조프로모터를 사용한 표적치료제
(synthetic gene promoter technology)
B. 환자의 유전적 프로파일에 따른 환자 맞춤형치료제
(personalized medicine)
- 기대효과
- siRNA을 통한 BMP-6의 발현 억제가 침샘 세포에서의 water channel protein인 Aquaporin-5의 발현 증가를 초래해
침샘의 정상적인 분비를 촉진해 증상을 완화하고 병변의 확대를 방지함 - 정부과제
- 산업통상자원부 국제공동기술개발과제 신청중 (정부지원금; 년간 5억원 x 3년, 총 15억원)
- 참여기관
- A. 미국 Advance Medigene (Dr. Zhenan Lai)
B. 미국 국립의료연구원 (NIH, NIDCR)
C. 미국 Moffitt Cancer Center (박종연 교수)
D. 미국 Univ of Florida (차승희 교수)
E. 오송첨단의료진흥재단 신약개발지원센터 및 실험동물센터
- • 신경장애
• 코건조, 축농증
• 혈관염
• 말초신경병증
• 레이노증후군
• 근육파열
• 기관지염
• 위마비
- • 집중력, 기억력 저하
• 피부건조
• 안구건조
• 구강건조
• 치주질환
• 관절염
• 질건조증
- • 심리적 불안감, 신경과민
• 안면홍조
• 불면증
• 전신통
• 심혈관질환
• 발한
• 골다공증
• 배뇨장애
쇼그렌 증후군은 자가면역성 질환의 일종이며 구강건조증 및 안구건조증등의 증상을 비롯해 전신적인 염증 반응을 일으켜 환자의 생활의 질을 현저히 악화시키는 만성적 질병임현재 쇼그렌 증후군에 대한 적절한 원인 치료제가 개발되어지고 있지 않음. 로피바이오는 쇼그렌증후군 환자의 약 60%에서 관찰되고 있는 BMP6의 과발현 현상을 억제해 정상인의 수준으로 환원시켜주는 것을 치료적 목표로 함. 구제척으로는, BMP6 RNAi를 장착한 adeno-associate virus(AAV) 벡터를 환자의 침샘에 직접 주입함으로서 BMP6의 발현을 억제하는 방식을 적용함. 특별히, 유전자치료제의 안전성을 높이기 위해, 로피바이오의 특허기술인 인조 유전자프로모터기술을 사용해 환자의 침샘세포에서 만 작용하는 targeting promoter를 적용해 투여되는 유전자 치료제의 효과가 타겥 세포에서만으로 국한되어 지는 표적치료제로 개발함. 나아가, 쇼그렌증후군 환자들의 유전적 프로파일을 사용해 BMP6 RNAi의 치료 효과를 가장 효율적으로 달성할 수 있는 환자군을 도출해 환자 맞춤형 치료제로서 개발함.
- 치료방법
- 재조합 항체치료제
- 치료기전
- 자가면역성 질환을 야기 시키는 cytokine imbalance를 정상
화하는 방편의 일환으로 전사인자인 STAT3의 작용을 억제해 염증
반응에 중요한 역할을 담당하는 것으로 알려진 TNF-α 및 IL-6의
과발현을 방지하여 치료의 효과를 달성함 - 특이사항
- 세포의 내부에서 전사인자로 작용하는 STAT3의 작용억제를 위해
cell-penetrating bi-specific antibody로 개발함. 특별히,
tyrosine residue의 인산화를 통해 활성화가 이루어지는 STAT3
의 작용기전을 감안해 인산화가 이루어진 STAT3만을 선별적으로
억제할 수 있는 항체로 개발함
- 기대효과
- Cell penetration bi-specific 항체를 사용해 활성화되어 있는 STAT3만을 선별적으로 억제함으로서 불필요한 부작용 또는
독성을 최소화하는 가운데 자가면역성 염증 반응을 제어하는 치료효과를 달성할 수 있음
- 파급효과
- Cell penetrating bi-specific 항체의 성공적인 개발은 세포내에서 중요한 역할들을 담당하는 많은 종류의 전사인자들의 작용
을 억제하는 표적치료제의 개발로 이어질 수 있어서, 100가지가 넘는 자가면역성 질환 뿐만이 아니라 심혈관계 질환 치료제나
항암 표적치료제의 효과적인 개발로 이어질 수 있는 잠재력이 있음 - 정부과제
- Cell penetrating bi-specific 항체의 성공적인 개발은 세포내에서 중요한 역할들을 담당하는 많은 종류의 전사인자들의 작용
을 억제하는 표적치료제의 개발로 이어질 수 있어서, 100가지가 넘는 자가면역성 질환 뿐만이 아니라 심혈관계 질환 치료제나
항암 표적치료제의 효과적인 개발로 이어질 수 있는 잠재력이 있음 - 참여기관
- A. 충북대 약대
B. 청주대 바이오메디컬 학과
C. 오송첨단의료진흥재단 신약개발지원센터
